首款血友病基因治疗药物获批
来源：优秀文章 发布时间：2023-02-11 点击：
美国有线电视新闻网（CNN）报道，美国食品和药物管理局（FDA）当地时间11月22日宣布批准全球首个B型血友病基因治疗药物Hemgenix。澳大利亚药品制造商CSL Behring将一剂的价格定为350万美元，使其成为世界上最昂贵的药物。
Hemgenix是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，通过静脉注射单剂量给药，用于治疗患有B型血友病的成年人，这是一种遗传性出血障碍，大约每4万人中就有1人患有这种疾病，其中大多数是男性。
对血友病的基因治疗已有二十多年历史。FDA生物制品评估和研究中心主任彼得·马克斯博士在一份声明中表示，尽管血友病的治疗取得了进步，但预防和治疗出血的方法可能会对个人的生活质量产生不良影响。FDA的批准为B型血友病患者提供了一种新的治疗选择。
美国临床和经济审查研究所是一家独立的非营利性研究机构，负责分析处方药和其他医疗产品的价值，该机构向CNN证实，Hemgenix现在是世界上最昂贵的药物。
FDA根据对大约60名成年男性进行了两项研究的安全性和有效性评估，进而批准了Hemgenix。其中一项研究表明，服用该药物的人凝血蛋白水平升高，对标准治疗的需求减少，出血问题减少了54%。
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