急性早幼粒细胞白血病 [急性早幼粒细胞白血病的“克星”]

　　急性白血病俗称“血癌”，是一种高度恶性肿瘤性疾病，治疗困难，生存期短，常令人们谈之色变。而急性早幼粒细胞白血病（APL）又是其中最凶险、病程发展迅速、早期死亡率最高的一种亚型。曾几何时，多少 APL患者因脑出血而早期死亡，多少医护人员只能望而兴叹，束手无策。1986年，急性早幼粒细胞白血病的治疗策略发生了彻底的改变，上海首先将全反式维甲酸应用于临床，并完成总结报告，有84%的患者可以达到完全缓解，也就是说84%的患者有希望获得3年、5年，甚至更长的生存时间。
　　全反式维甲酸究竟是一种什么药，又是什么原因使得这种药物能够治愈白血病呢？治病求治本，只有根本原因解决了，才能将疾病治愈，而导致疾病最根本的原因就是基因的改变。众多专家多年研究证实，大约95%的急性早幼粒细胞白血病能检出PML-RARα融合基因，这种异常的基因使粒细胞系分化阻滞在早幼粒细胞阶段，不能分化成为正常成熟的粒细胞，从而失去了正常成熟的白细胞形态和功能，同时，早幼粒细胞大量堆积，影响了正常造血功能的运转，导致严重的贫血及出血。全反式维甲酸正是针对这一病因而研制的靶向治疗药物，它能够改变PML-RARα的活性、构型及定位，启动早幼粒白血病细胞分化成为成熟的、有功能的粒细胞，从而达到治本的目的。全反式维甲酸一改往日以“杀”为目的的化疗方法，而是采取了从根本上诱导成熟的策略，使白血病细胞分化成为正常细胞，减少了以往化疗带来的感染、出血、肿瘤溶解综合征等副作用，使化疗相关死亡率明显降低，极大降低了急性早幼粒细胞白血病患者早期死于颅内出血、播散性血管内凝血的风险。全反式维甲酸的诞生大大提高了急性早幼粒细胞白血病的治疗效果，并已经取代骨髓移植成为治疗的首选方案。据统计，采用全反式维甲酸加化疗，可以使白血病的缓解率高达72%~90%，3年生存率达62%~75%。
　　我国学者在国际上首先开展全反式维甲酸治疗急性早幼粒细胞白血病的研究，在“诱导细胞分化和凋亡治疗恶性肿瘤”领域始终处于世界一流水平。目前正在将全反式维甲酸诱导分化疗法进一步完善，以期望能够使更多患者获得长期生存甚至治愈，使急性早幼粒细胞白血病成为第一个可治愈的白血病。