快速卫生技术评估国际经验介绍

郭武栋 刘梦娜 潘 伟 艾丹丹 许 倩 李 雪 陈金榆

（1首都医科大学国家医疗保障研究院 北京 100037；
2国家卫生健康委卫生发展研究中心 北京 100044）

过去几十年，不断增加的医疗支出给世界大多数国家的政府带来沉重的财政负担。为进一步对卫生技术的准入、管理、定价、报销、淘汰等决策环节提供支持，须建立更加完善的证据整合和价值论证体系[1]，这一需求促进了卫生技术评估（HTA）理论研究及其应用的快速发展[2,3]。完整HTA流程的周期需要12个月—24个月，在现实决策环境下，HTA很难完全满足不同利益相关方（如决策者、患者、卫生机构、卫生行业管理人员以及卫生专业人员）的决策需求。快速卫生技术评估（RHTA）方法学可以在切实可靠证据的基础上加速整个评估过程，评估过程需要3个月—6个月，可以更好地满足决策需求，逐渐被很多国家和地区在决策环节应用。本研究对RHTA在加拿大等几个国家的应用进行介绍。

1.1 HTA与RHTA的定义

卫生技术是为预防、诊断或治疗医学病症、提升健康状况、提供康复服务或组织其他医疗活动而开发的一种干预措施,具体包括药物、生物制剂、设施、设备和其他用品、医疗和手术程序、公共卫生项目、支持系统以及组织和管理系统[4]。

HTA方法学包括完整HTA以及快速HTA（RHTA）。卫生技术评估(HTA)以循证医学为基础，融合卫生经济学、社会学、医学伦理学以及其他相关学科的原理和方法，全面系统地评估卫生技术的有效性、安全性、经济性等综合价值[5]。

RHTA是一种证据整合方法，能够在短时间内整合现有的真实世界数据与相关文献资料，从而评估技术安全性、有效性、经济性和其他关键信息，以支持快速决策[6]。RHTA的需求多由决策者提出，方法和流程与HTA大致相同：（1）明确评估问题及目的；
（2）制定研究策略；
（3）文献检索及筛选；
（4）证据合成及质量评价；
（5）形成评估报告；
（6）结论推广及后效评价。

1.2 HTA与RHTA的区别

HTA的完整周期通常需要12个月—24个月的评估时间[7]，评价质量较高，周期较长。RHTA能够快速收集与整合证据，整个评估过程需要3个月—6个月。RHTA是一个新兴的HTA方法学分支，既可以满足不同利益相关方的各种需求，也能够通过快速文献审查和现有数据分析来加速和简化过程[7]。以文献检索为例，RHTA首先选取相关性最强、质量最佳的系统评价文献。若未检索到系统评价文献，可选择高质量的原始研究、指南、经济性分析、非临床研究等。除数据库及灰色文件检索外，专家咨询也是信息来源之一。除文献证据外，RHTA的另一个重要特点是可以通过对现有真实世界数据进行提炼分析，形成真实世界证据。RHTA是一种基于完整HTA和系统评估的方法学，既能够满足决策的需要，又能够适应时间和资源的限制。

由于RHTA及时性强且成本相对较低，越来越多的国家或地区采用RHTA进行相关决策支持[8]。

2.1 加拿大

2002年，加拿大国家卫生药物和技术局（CADTH）[9]发现决策者的高时效性需求与完整HTA所需时间过长之间存在矛盾，于2005年启动快速响应服务（RRS），通过系统检索评估健康技术（如药物、医疗设备、诊断测试或牙科手术等）的综合价值。该服务提供几种快速响应产品，这些产品是CADTH所能提供的最快、最灵活的产品（见表1）。完成评估报告所需的时间是灵活的，且可以与评估服务请求者协商[10]。到目前为止，CADTH已经产出涵盖不同卫生技术领域的上千份快速响应报告，平均每年产出30份—40份快速响应报告，报告直接发布在官网中，以满足加拿大各地多类型决策者的需求[11]。

表1 CADTH快速响应产品

CADTH的快速响应过程一般有五个步骤，包括向CADTH提交请求、细化请求、准备报告、向请求者提交报告以及在CADTH网站上公开报告。用于快速评估的方法根据特定请求的目的、范围和时间线的不同而有所差异。例如，参考文献列表中所采用的方法包括有限的文献检索、研究主题遴选（1名研究人员）、内部草稿审查和关键信息研判等。

2.2 英国

1999年，英国国家医疗卫生服务体系（NHS）建立国家卫生与临床优化研究所（NICE）。该机构是国家级的卫生研究管理与评估机构，资金来源于NHS，主要职责是评估卫生技术市场准入和提供临床诊治指南。

2017年4月，NICE推 出 快速通道评估（FTA），专门用以评审具有高成本效益的新技术，旨在使用更少的资源得出稳健的评审结果，耗时约32周，且NHS承诺在FTA发布后的30天内拨付资金。企业可以申请选用FTA作为药品申请报销的评审流程，通过FTA得出的结论与标准评审得出的结论具有同等效力。

2.3 新加坡

新加坡卫生技术有效性中心（ACE）是新加坡的国家卫生技术评估机构，由卫生部于2015年成立，旨在通过卫生技术评估支持政策制定者、临床医生和患者做出更好的决定。ACE产出的药品评估报告提交给卫生部药品咨询委员会（DAC）审议，提出是否推荐进入医保的意见。新加坡药品评估流程主要分为三个步骤，为主题遴选、技术评估以及决策（见图1）。对预算影响较小的药物(每年小于100万新币)或已经有仿制药获得的药物，可做快速评估（不需要进行本土的药物经济学评价）。对预算影响适中的药物(每年在100万至200万新币之间)，将根据每个药品的临床疗效和成本估算的不确定性情况，进行快速评估或完整评估。快速评估流程见图2。

图1 新加坡药品评估流程图

图2 新加坡快速评估流程

2.4 爱尔兰

HTA纳入决策流程始于2006年，其使用场景受爱尔兰医药卫生保健协会（IPHA）和医疗服务局（HSE）的协议管辖。自2009年以来，爱尔兰要求所有新药首先接受RHTA，这一过程通常需要2周—4周，内容包括临床数据和预算影响的初步评估，但不包括成本效益。RHTA的潜在结果通常是自动报销建议和进行完整HTA请求中的一种[2]，前者通常意味着药物并不昂贵，而且可能物有所值，而后者通常意味着高昂的成本和重大的预算影响。在实践中，一半的新药被要求进入完整HTA流程，使得该系统更有效率且更具成本效益。一份爱尔兰的RHTA案例研究表明，RHTA通过保留充分的科学严谨性减轻了及时决策的负担[12]。

RHTA能够在非常有限的时间内充分显示效果，满足决策要求。在人类新病原体新型冠状病毒肺炎（COVID-19）流行病演变的背景下，爱尔兰卫生信息和质量管理局（HIQA）在短短几周内对检测严重急性呼吸系统综合征冠状病毒2（SARS-CoV-2）的替代诊断检测方法进行了RHTA评估。

2.5 中国

中国CNKI数据库显示，从2014年开始，RHTA文献研究明显增多，主要应用于药品评价领域，并用于支持政府及医院的药物选择和排除的相关决策。对于政府部门来说，采纳RHTA能够快速了解某项卫生技术的安全性、有效性、经济性、创新性及公平性，为决策提供证据支持。国家层面的决策者也会参考RHTA结果，根据研究团队对关键参与者的访谈，部分药物采用RHTA方法学进行评估和评审，以期提供一些循证的初步参考。

在《国家基本药物目录》遴选过程中，相关部门对部分有争议药品进行RHTA，为目录遴选提供了快速有力证据。例如，2018年，国家卫生健康委对水飞蓟素等药品进行RHTA，并将结果应用至《国家基本药物目录》决策环节。在《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》调整工作中，在药品评审环节，专家通过对评审药品的安全性、有效性、经济性、创新性、公平性等信息进行综合评审，辅助医保决策。对于医院药剂部门来说，采纳RHTA能够强化药剂师参与新药筛选的专业能力，加快医院药剂处方的开发，以及满足临床需求。例如，为助力试点医院的采购决策，北京大学第三医院对沙格列汀治疗2型糖尿病的临床疗效、不良反应和可负担性进行快速评估[13]，并将RHTA原则纳入医院层面的药品决策。通过RHTA产生的快速、精确的证据与结论非常符合快速有效决策的要求。

在国际上，RHTA主要应用于药品领域，目前也逐渐扩展到医疗器械和耗材等领域。RHTA在我国尚处于起步阶段，在方法规则、应用范围、人才培养、政策转化等方面发展力度还不足。根据我国的发展实际和存在问题，建议围绕以下几个方面展开。

3.1 规范RHTA程序

以政策需求为导向，以政策建议产出为目标，规范评估过程，明确评估路径，制定RHTA操作指南。另外，RHTA强调时效性，需同期设计动态随访，不断更新研究结果。

3.2 扩展RHTA应用范围

为一步辅助决策，未来需要扩宽RHTA的应用范围，逐步由药品扩展到医疗耗材、手术、公共卫生干预等多个领域。此外，鼓励在医疗诊断技术、大型设备、临床检验等领域医院准入及医保准入管理中参考引入RHTA，减轻决策负担。

3.3 加快人才队伍建设

增强RHTA研究人员的长效培养机制，提高评估技术水平。鼓励研究者开展国际交流与合作，不断增强研究能力，扩大国家交流“朋友圈”。

3.4 提高RHTA数据支撑

加快我国真实世界数据库建设，为后期RHTA研究提供可靠的数据支持。倡导建立国家或地区的患者登记库，加强不同地区公立医院的数据开放和共享机制建设，建立RHTA共享数据库，形成及时、高质量的数据保障体系。

3.5 提高决策转化水平

相关决策部门积极将研究结果引入政策制定，形成公正客观的评估成果转化机制，提高RHTA决策转化程度，加速RHTA研究成果的快速转化。